La terapia genica, risultato di uno studio italiano, ha dato risultati positivi nell’89% dei casi
Il più grande studio realizzato, fino ad adesso, sulla terapia genica per la talassemia, malattia del sangue ereditaria, ha portato a risultati brillanti.
Coloro che soffrono di questa malattia dipendono da quotidiane trasfusioni di sangue, ma grazie a una particolare terapia genica ci si può rinunciare. Si è infatti notato come nell’89% dei casi, i malati per sopravvivere hanno semplicemente ricevuto un’iniezione delle proprie cellule staminali emopoietiche che erano state alterate per correggere la mutazione genetica che aveva causato la malattia.
L’indagine è stata realizzata su un totale di 63 pazienti che avevano una forma di beta talassemia, una malattia ereditaria in cui l’organismo produce pochissima emoglobina.
È stato dimostrato come questa terapia abbia migliorato, su tutti i fronti, le condizioni di vita dei pazienti. «Il messaggio principale che arriva dai nostri risultati – afferma Locatelli – è che la terapia genica, che aggiunge geni sani alle cellule staminali, è un’opzione terapeutica valida, sicura e potenzialmente curativa per molti pazienti con beta talassemia. La terapia genica ha infatti portato il 90% dei pazienti in fase 3 all’indipendenza dalle trasfusioni ed i risultati sono stabili nel tempo». Va inoltre sottolineato, rileva, che se la beta talassemia «può essere curata con un trapianto di cellule staminali sane da un donatore compatibile, questa opzione non è però disponibile per il 75% dei pazienti che non dispone di un donatore ».
Per quanto riguarda i costi, Locatelli ha spiegato che «l’azienda produttrice ha ottenuto un rimborso di 2,8 mln di dollari per trattamento in Usa, ma la produzione in Ue è stata sospesa nonostante l’ok dell’Agenzia europea dei medicinali per una mancata copertura di costi dell’azienda rispetto ai rimborsi delle agenzie governative Ue. Solo in Italia sarebbero infatti almeno 1.000 i pazienti candidabili, per un costo di 3 miliardi di euro».
I dati ricavati dallo studio sono stati presentati da Franco Locatelli al congresso della Società americana di ematologia (Ash) e la terapia è stata autorizzata dalla Fda degli Stati Uniti nel mese di agosto.
di: Alice GEMMA
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