Il farmaco potrebbe ritardare l’insulinodipendenza di oltre due anni, con effetti positivi sulla qualità della vita dei pazienti affetti dalla patologia, spesso bambini e adolescenti
La Food and Drug Administration, agenzia del farmaco statunitense, ha approvato lo scorso giovedì la prima terapia biologia per ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1.
Si tratta dell’anticorpo monoclonale teplizumab che sarà commercializzato con il marchio Tzield da ProventionBio e Sanofi. Il farmaco, somministrato tramite infusione endovenosa in un unico ciclo di infusioni di 14 giorni che durano ciascuno da 30 a 60 minuti, respingerebbe l’attacco del corpo alle cellule responsabili della produzione di insulina, facendo guadagnare tempo ai pazienti prima di diventare dipendenti dall’insulina.
Tzield è stato approvato per l’uso nelle persone di età pari o superiore a 8 anni che si trovano nella fase 2 del loro diabete di tipo 1. In quella fase gli anticorpi che attaccano le cellule beta produttrici di insulina nel sangue sono misurabili e i pazienti hanno livelli di zucchero nel sangue anormali sebbene il loro corpo possa ancora produrre insulina.
Come emerso durante gli studi clinici, lo Tzield potrebbe ritardare la progressione verso il diabete conclamato di oltre due anni ma, nei partecipanti allo studio, gli effetti benefici sono stati più duraturi. Come spiega la Juvenile Diabetes Research Foundation della Endocrine Society e dell’American Diabetes Association, la presenza di marcatori per una malattia autoimmune ed episodi di glicemia incontrollata fanno salire a cinque anni il rischio di progressione verso una malattia sintomatica insulino-dipendente è 75%. Il rischio di sviluppare il diabete insulino-dipendente nel corso della vita è quasi del 100%.
Il nuovo farmaco approvato, tuttavia, non è privo di problematiche: come specifica il Ceo della Juvenile Diabetes Research Foundation, Aaron Kowalski, infatti, Tzield è destinato a chi non presenta sintomi. Potrebbe dunque diventare difficile trovare persone che lo richiedono, non sapendo di averne bisogno. «Lo screening diventa un grosso problema, perché quello che sappiamo è che circa l’85% delle diagnosi di tipo 1 oggi si trovano in famiglie che non hanno una storia familiare nota. Il nostro obiettivo è fare uno screening della popolazione generale», ha dichiarato.
Diagnosticare in anticipo il diabete di tipo 1 potrebbe avere risvolti molto positivi sulla popolazione, migliorando il livello della qualità della vita. Secondo i dati dell’American Diabetes Association, negli Stati Uniti sono affetti da questa patologia circa 1,9 milioni di persone, di cui 244 mila bambini e adolescenti, l’8% dei diabetici. «L’incidenza del tipo 1 è principalmente nei bambini e negli adolescenti. Quindi, quando hai la possibilità con un trattamento di ritardare solo l’insorgenza della malattia, puoi cambiare il modo in cui la qualità della vita è influenzata per le famiglie e per quei bambini», ha commentato Olivier Bogillot, capo della medicina generale statunitense di Sanofi.
di: Alessia MALCAUS
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