(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di selumetinib, un inibitore orale e selettivo di Mek, per il trattamento in monoterapia dei neurofibromi plessiformi (Pn) inoperabili, sintomatici nei pazienti adulti con neurofibromatosi di tipo 1 (Nf1). Lo annuncia, in una nota, Alexion, AstraZeneca Rare Disease, informando che il via libera di Aifa segue l’approvazione dell’estensione di indicazione del farmaco da parte della Commissione europea, basata sui risultati dello studio Komet, un ampio studio internazionale di fase 3 controllato con placebo che ha arruolato 145 pazienti adulti provenienti da 13 diversi Paesi, tra Nord America, Sud America, Europa, Asia e Australia, pubblicato su ‘The Lancet’. Nell’analisi primaria dello studio Komet, selumetinib ha mostrato un tasso di risposta obiettiva (Orr) statisticamente significativo e clinicamente rilevante rispetto al placebo. Il profilo di sicurezza è risultato coerente con il profilo di sicurezza già noto e con l’utilizzo consolidato nei pazienti pediatrici.
La Nf1 è una malattia genetica rara e progressiva solitamente diagnosticata nella prima infanzia, ma che spesso progredisce fino all’età adulta e può colpire tutti gli organi – illustra la nota – Fino al 50% delle persone affette da Nf1 può sviluppare un tipo di tumore non maligno chiamato neurofibroma plessiforme che può colpire il cervello, il midollo spinale e i nervi. I Pn possono comparire nel corso della vita e crescere fino a diventare di grandi dimensioni, causando dolore, deformità e debolezza muscolare, oltre ad altri sintomi debilitanti.
“L’approvazione di selumetinib per il trattamento degli adulti con neurofibromatosi di tipo 1 e neurofibromi plessiformi sintomatici ed inoperabili rappresenta un importante passo avanti, estendendo anche a questa popolazione di pazienti una possibilità terapeutica finora disponibile solo per la popolazione pediatrica”, spiega Chiara Leoni, responsabile della Uos Malattie rare pediatriche e Terapie innovative della Fondazione policlinico universitario Agostino Gemelli di Roma. “I dati confermano il valore di selumetinib lungo tutto il percorso di cura in termini di miglioramento clinico, radiologico e globale di qualità di vita, offrendo una nuova opportunità terapeutica sia per pazienti che ricevono una diagnosi in età adulta sia per coloro che affrontano la transizione dall’età pediatrica”.
È positivo anche il commento congiunto delle associazioni che in Italia rappresentano anche i pazienti adulti affetti da neurofibromatosi – Ananas Aps; Associazione nazionale aiuto per la neurofibromatosi amicizia e solidarietà: Anf–Associazione neuro fibromatosi e Linfa-Lottiamo insieme contro le neurofibromatosi Aps. “La disponibilità di selumetinib anche per gli adulti con neurofibromi plessiformi rappresenta un traguardo significativo per l’intera comunità Nf1 – affermano – Questo risultato offre nuove prospettive alle persone che convivono con la malattia e alle loro famiglie, ed è il riconoscimento di un bisogno di cura rimasto a lungo senza risposta. È anche la dimostrazione di ciò che può essere raggiunto quando associazioni, clinici, istituzioni e industria lavorano insieme con un obiettivo comune: migliorare la vita delle persone con Nf1 e continuare a far progredire le opportunità di cura”.
“L’estensione dell’indicazione di selumetinib per il trattamento dei neurofibromi plessiformi negli adulti con Nf1 segna un avanzamento significativo per questi pazienti che finora disponevano di opzioni terapeutiche limitate, contribuendo inoltre a dare continuità delle cure nel delicato passaggio dall’adolescenza all’età adulta – commenta Anna Chiara Rossi, Vp e General Manager di Alexion, AstraZeneca Rare Disease – Questo risultato conferma il costante impegno di Alexion nell’ambito delle malattie rare e nella ricerca di soluzioni in grado di rispondere a bisogni ancora insoddisfatti, con l’obiettivo di migliorare concretamente la presa in carico delle persone che convivono con queste patologie”. Selumetinib – conclude la nota – è stato approvato negli Stati Uniti, in Europa, in Giappone e in altri Paesi per il trattamento di pazienti adulti con Nf1 affetti da Pn sintomatici e inoperabili, e sono in corso ulteriori revisioni regolatorie.
